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北�？党芍委烶FIC膽汁淤積性瘙癢癥的邁芮倍®上市申請(qǐng)獲國家藥監(jiān)局受理

時(shí)間：2023-10-17 來源：作者：我要糾錯(cuò)

中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓， 2023年10月17日—北�？党芍扑幱邢薰�（以下簡(jiǎn)稱“北�？党�”，股票代碼“1228.HK”），是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理CAN108（氯馬昔巴特口服溶液/邁芮倍®/LIVMARLI®）的上市申請(qǐng)（NDA），并納入優(yōu)先審評(píng)。該藥用于治療2個(gè)月及以上進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積性瘙癢癥。PFIC是一種罕見的遺傳性疾病，主要導(dǎo)致進(jìn)行性肝臟疾病，并最終導(dǎo)致肝功能衰竭。2018年5月，PFIC已被納入中國《第一批罕見病目錄》。

該申請(qǐng)基于邁芮倍的 MARCH PFIC 3 期研究數(shù)據(jù)。MARCH PFIC是針對(duì)PFIC進(jìn)行的最大規(guī)模隨機(jī)試驗(yàn)，涵蓋了一系列遺傳性PFIC亞型，包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未確定突變狀態(tài)，共有93名患者參加。該項(xiàng)研究中，接受邁芮倍治療的患者在瘙癢（p< 0.0001）、血清膽汁酸（p<0.0001）、膽紅素（p=0.0471）以及以體重Z評(píng)分衡量的生長情況（p=0.0391）方面均有顯著改善。

在美國、加拿大、歐洲和中國，邁芮倍是首個(gè)獲批用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）膽汁淤積性瘙癢癥的藥物。

根據(jù)與Mirum制藥公司（Mirum）2021年簽署的協(xié)議，北�？党蓳碛羞~芮倍在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨(dú)家授權(quán)。Mirum還分別向美國食品和藥物管理局（FDA）（用于治療3個(gè)月及以上）和歐洲藥品管理局（EMA）提交了用于治療PFIC患者膽汁淤積性瘙癢癥的補(bǔ)充上市申請(qǐng)及上市許可變更申請(qǐng)。根據(jù)協(xié)議，北�？党梢勋@得邁芮倍在大中華區(qū)對(duì)ALGS、PFIC和BA以及其他可選擇的適應(yīng)癥的開發(fā)，商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨(dú)家授權(quán)。邁芮倍目前正在中國進(jìn)行2期全球EMBARK研究，以評(píng)估其對(duì)BA的治療效果。

北�？党傻膭�(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："國家藥監(jiān)局正式受理邁芮倍治療PFIC的上市申請(qǐng)，標(biāo)志著我們向著為中國罕見病患者提供有效治療的目標(biāo)又前進(jìn)了一步。不久之前，邁芮倍已在中國大陸、香港和臺(tái)灣獲批上市用于治療ALGS患者。此次PFIC上市申請(qǐng)獲國家藥監(jiān)局正式受理，充分顯示了公司不斷擴(kuò)大邁芮倍適應(yīng)癥及開發(fā)其潛在價(jià)值的執(zhí)行力。我們熱切期待這一新適應(yīng)癥的早日獲批，讓邁芮倍造福急需治療的PFIC患者及其家庭。"

關(guān)于進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）

進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）是一種罕見的遺傳性疾病，主要導(dǎo)致進(jìn)行性肝臟疾病，并最終會(huì)導(dǎo)致肝功能衰竭。PFIC患者肝細(xì)胞排泄膽汁困難，從而導(dǎo)致膽汁積聚，引發(fā)肝臟疾病。PFIC 的體征和癥狀通常始于嬰兒期。從嬰兒期開始，患者常常出現(xiàn)嚴(yán)重的瘙癢、黃疸、生長不良以及肝功能衰竭。據(jù)估計(jì)，在美國和歐洲，每 50,000 到 100,000 名新生兒中就會(huì)出現(xiàn)一名PFIC患者。目前已經(jīng)通過遺傳學(xué)分析確定的6種 PFIC類型都表現(xiàn)為膽汁流動(dòng)障礙和進(jìn)行性肝臟疾病。

關(guān)于邁芮倍 （LIVMARLI/氯馬昔巴特口服溶液）

邁芮倍 (LIVMARLI/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。邁芮倍口服液是在中國、美國及歐盟批準(zhǔn)的第一個(gè)用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

邁芮倍目前進(jìn)入到后期臨床研究階段，用于治療包括BA在內(nèi)的其他罕見膽汁淤積性肝病。邁芮倍已獲得FDA治療ALGS和2型PFIC的突破性療法，以及ALGS、PFIC和BA孤兒藥物資格的認(rèn)定。

重要安全信息

可能導(dǎo)致副作用包括：

肝功能指標(biāo)變化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治療期間，肝功能檢查的某些指標(biāo)常會(huì)發(fā)生變化，并可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會(huì)帶來嚴(yán)重后果。在開始治療之前和治療期間，醫(yī)療提供者應(yīng)對(duì)患者進(jìn)行肝功能的血液檢查。如果出現(xiàn)任何肝臟問題的跡象或癥狀，例如惡心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變?yōu)樯钌蜃厣⒂覀?cè)腹部疼痛或食欲不振，請(qǐng)立即告知醫(yī)療提供者。

胃腸道問題：在接受LIVMARLI™治療期間，可能出現(xiàn)胃腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些癥狀比平時(shí)更頻繁或更嚴(yán)重，請(qǐng)立即告知醫(yī)療提供者。

脂溶性維生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏癥，而在接受治療期間可能會(huì)加重。在開始治療之前和治療期間，醫(yī)療提供者應(yīng)對(duì)患者進(jìn)行血液檢查。

治療期間的其他常見副作用，包括胃腸道出血和骨折。

北�？党芍扑幱邢薰竞�(jiǎn)介

北�？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞�(jiǎn)稱“北�？党�”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括4種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北海康成的新一代基因技術(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對(duì)罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來自 SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在美國基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ASGCT）、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ESGCT）以及世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。