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全球首個(gè)且唯一基石藥業(yè)泰吉華獲FDA批準(zhǔn)治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥成人患者

時(shí)間：2023-06-05 來源：作者：我要糾錯(cuò)

6月5日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)（02616.HK）宣布，其同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物KIT/PDGFRA抑制劑泰吉華®（阿伐替尼片）已被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（ISM）成人患者。ISM是一種罕見的血液系統(tǒng)疾病，可廣泛累及多個(gè)器官系統(tǒng)并出現(xiàn)一系列異常癥狀，顯著影響患者的生活質(zhì)量。值得注意的是，泰吉華®是全球首個(gè)且目前唯一獲批用于治療該疾病的藥物。據(jù)了解，此前FDA已經(jīng)批準(zhǔn)泰吉華®用于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）和晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）患者，中國和歐盟也已批準(zhǔn)泰吉華®上市銷售。

對此，基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新博士表示：“我們非常高興看到泰吉華®被美國FDA批準(zhǔn)用于ISM適應(yīng)癥，這意味著向改善ISM患者生命質(zhì)量的目標(biāo)邁出了重要一步。泰吉華®也已在中國獲批上市，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。泰吉華®稱得上是一款真正意義上的突破性療法，先后在其三項(xiàng)適應(yīng)癥（GIST、ISM和晚期SM）上被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定（BTD）。”值得一提的是，基石藥業(yè)成功上市的另外三款創(chuàng)新藥——普吉華®（普拉替尼膠囊）、擇捷美®（舒格利單抗注射液）、拓舒沃®（艾伏尼布片），在各自適應(yīng)癥或擬定適應(yīng)癥上也都獲得過美國FDA或中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）授予的BTD。這充分印證了基石藥業(yè)引進(jìn)產(chǎn)品的獨(dú)到眼光以及自研產(chǎn)品的源頭創(chuàng)新，致力于將更多突破性創(chuàng)新療法帶給廣大患者。

ISM患者需求未被滿足

泰吉華®填補(bǔ)市場空白

據(jù)公開資料顯示，SM是一種罕見的疾病，大約95％的患者是由KIT D816V突變引起的。特征是肥大細(xì)胞失控性地增殖和激活導(dǎo)致多器官系統(tǒng)出現(xiàn)各種慢性、嚴(yán)重和突發(fā)癥狀。大多數(shù)患者屬于ISM，少部分則為晚期SM。既往采用的多種藥物對ISM療效有限，疾病負(fù)擔(dān)對患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重的負(fù)面影響。此前，全球范圍內(nèi)無批準(zhǔn)的治療ISM的療法。

此次泰吉華® ISM適應(yīng)癥是基于PIONEER研究的積極結(jié)果，相較于安慰劑組，每日一次泰吉華®治療能明顯改善疾病癥狀和肥大細(xì)胞負(fù)荷，且安全性更優(yōu)。PIONEER研究是一項(xiàng)雙盲、安慰劑對照的研究，也是迄今為止該疾病領(lǐng)域規(guī)模最大的一項(xiàng)研究。

在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克泰吉華®聯(lián)合最佳支持治療（泰吉華®組）或安慰劑聯(lián)合最佳支持治療（安慰劑組）。相較于安慰劑組，泰吉華®組在主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵性次要終點(diǎn)（包括總體癥狀和肥大細(xì)胞負(fù)荷的各相關(guān)指標(biāo)）上均顯示出顯著改善。而且泰吉華®組耐受性良好，安全性優(yōu)于安慰劑組。大多數(shù)不良反應(yīng)為輕中度，嚴(yán)重不良反應(yīng)和因不良反應(yīng)而導(dǎo)致停藥的患者比例均低于1％。

據(jù)了解，PIONEER研究的詳細(xì)結(jié)果，包括另一項(xiàng)開放標(biāo)簽、擴(kuò)展研究中的接受48周泰吉華®治療的臨床獲益數(shù)據(jù)，已于2023年2月在美國過敏、哮喘和免疫學(xué)學(xué)會（AAAAI）年會上公布。此外，泰吉華® PIONEER研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)已于2023年5月23日在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）子刊NEJM Evidence上發(fā)表。

泰吉華®市場潛力巨大

積極提升可及性和可負(fù)擔(dān)性

泰吉華®市場潛力巨大。根據(jù)Fierce Pharma報(bào)道，此次泰吉華®ISM適應(yīng)癥獲批之后，該藥物在整個(gè)SM適應(yīng)癥領(lǐng)域的年銷售峰值有望達(dá)到15億美元。

目前，泰吉華®已在中國大陸、中國臺灣、中國香港等地獲批上市。泰吉華®獲得NMPA批準(zhǔn)用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者，并獲中國首部《成人系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥診斷與治療中國指南（2022年版）》推薦為一線用藥。

根據(jù)《2022年CSCO胃癌診療指南》，GIST的年發(fā)病率約為10-15/100萬，中國每年發(fā)病人數(shù)約為2-3萬例，約90%的GIST患者攜帶KIT或PDGFRA突變，其中KIT突變最常見，達(dá)80%，GIST對放化療均不敏感，靶向療法是主要的治療手段。泰吉華®是國內(nèi)唯一一款用于一線治療PDGFRA D842V基因突變GIST的藥物。

我國目前缺乏SM流行病學(xué)數(shù)據(jù)。根據(jù)意大利研究數(shù)據(jù)，15歲以上人口SM患病率為17.2/10萬人；根據(jù)丹麥研究數(shù)據(jù)，年發(fā)病率為0.89/10萬人。根據(jù)《成人系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥診斷與治療中國指南（2022年版）》估算，我國晚期SM的2024年新發(fā)人數(shù)約1000人，ISM的發(fā)病人數(shù)約晚期SM的5-10倍，新發(fā)人數(shù)約5000-10000人。

此外，泰吉華®在KIT D816V 突變復(fù)發(fā)/ 難治性急性髓系白血病和KIT 17/18突變GIST也表現(xiàn)出優(yōu)異的治療潛力。綜合考慮，中國每年新確診的PDGFRA外顯子18或KIT突變腫瘤患者人數(shù)可達(dá)4.5萬人。

商業(yè)化方面，基石藥業(yè)已經(jīng)通過廣泛的醫(yī)生教育、在診斷及治療標(biāo)準(zhǔn)化方面與行業(yè)協(xié)會展開合作以及與診斷公司合作，形成了針對目標(biāo)疾病的精準(zhǔn)藥物治療模式，同時(shí)也推動了泰吉華®列入惠民保項(xiàng)目，進(jìn)一步提高藥物的可及性及可負(fù)擔(dān)性。同時(shí)，基石藥業(yè)通過泰吉華®“澤泰而安”2.0患者救助項(xiàng)目援助藥品，減輕疾病對患者家庭和社會的負(fù)擔(dān)，提高患者生活質(zhì)量。